Cuma günü sağlık danışmanları, yakından izlenen bir Alzheimer ilacının tam onayını oybirliğiyle desteklediler; bu hastalığının erken evrelerinde olan ABD’li yaşlılara sigorta kapsamı açılması yönünde önemli bir adım.
Leqembi adlı ilaç, Alzheimer’ın ilerlemesini birkaç ay yavaşlatabileceğini öne süren erken sonuçlara dayanarak Ocak ayında Gıda ve İlaç Dairesi’nden şartlı onay aldı. FDA şimdi, ilacın kurumun tam onayını alıp almayacağına karar vermek için daha kesin sonuçları gözden geçiriyor.
Karar, ekstra önem taşıyor çünkü sigortacılar, tam FDA onayı alana kadar aşılanmış tedavi için ödeme yapmayı ertelediler.
Dış danışmanlardan oluşan FDA paneli, büyük bir şirket çalışmasının ilacın hafif veya erken Alzheimer hastaları için faydalarını doğruladığına 6-0 oy verdi. Bağlayıcı olmayan oylama, tam onay için bir tavsiye anlamına geliyor ve FDA’nın 6 Temmuz’a kadar konuyla ilgili nihai bir karar vermesi planlanıyor.
FDA’nın Leqembi için ilk onayı, ajansın, hastalara yardımcı olabileceklerini düşündüren laboratuvar veya biyolojik önlemlere dayalı ilaçlara erken erişime izin veren hızlandırılmış onay programı aracılığıyla geldi. Eisai ve Biogen tarafından pazarlanan ilaç, Alzheimer’ın ayırt edici özelliği olan bir beyin plağının temizlenmesine yardımcı oldu.
FDA paneli, ilacı alan kişilerin hafıza, muhakeme ve diğer bilişsel test ölçümlerinde biraz daha yavaş bir düşüş oranı gösterdiği 1.800 hastadan oluşan bir çalışmanın daha yeni verilerini gözden geçirdi.
Harvard Tıp Okulu’ndan Dr Merit Cudkowicz, “Bunun gibi pek bir şeye sahip olmadığımız bir hastalık için, bunlar Alzheimer hastaları için anlamlı değişiklikler” dedi. “Son derece işlevsel bir durumda birkaç ay daha geçirmek gerçekten anlamlı.”
Hızlandırılmış yolla onaylanan ilaçlar, faydaları onaylanmadığı takdirde teknik olarak FDA tarafından geri çekilebilir, ancak düzenleyiciler nadiren bu adımı atar. Tam onay almak, ilaçların piyasada süresiz olarak kalmasına izin verir.
Normalde, hızlandırılmış bir onayı dönüştürme süreci çok az dikkat çeker ve FDA, bu tür kararları tartmak için nadiren danışmanlarını bir araya getirir.
Ancak Leqembi gibi yeni plak hedefleme ilaçlarının maliyeti ve etkinliği hakkındaki endişeler, akademisyenler, Kongre üyeleri ve sağlık sigortacıları tarafından sürece ilişkin yeni incelemeler yapılmasını sağladı.
60 milyon yaşlıyı kapsayan federal sağlık planı Medicare, tam FDA onayı bekleyen Leqembi ve benzer bir ilaç olan Aduhelm’in kapsamını esasen bloke etti. Emsali çok az olan bu politika, geçen yıl Aduhelm’in yılda 28.000 ABD Doları olarak fiyatlandırıldığı ve Medicare alıcılarının maliyetlerini artıracağı endişesiyle duyurulmuştu.
Federal program, Alzheimer hastalarının büyük çoğunluğuna sağlık sigortası sağlıyor ve özel sigortacılar da bu programı takip etme eğiliminde.
Leqembi de benzer şekilde yıllık 26.500$ olarak fiyatlandırılıyor ve bugüne kadar bunu alan bir avuç hasta çoğunlukla cebinden ödemek zorunda kaldı.
Alzheimer savunucuları ve hastalarının baskısıyla karşı karşıya kalan Medicare’in yöneticisi Chiquita Brooks-LaSure, FDA’nın tam onayını alması durumunda programın ilacı derhal kapsamaya başlayacağını açıkça belirtti.
Ancak geçen hafta, Medicare kapsamı başladıktan sonra bile ek gereksinimleri açıkladı: Leqembi’nin güvenliğini ve etkinliğini izlemek için ilacı alan tüm hastaların federal bir sicile kaydolması gerekecek. Bu yaklaşım bazen karmaşık yeni tıbbi cihazlar için kullanılır, ancak nadiren ilaçlar için kullanılır.
Hareket, potansiyel olarak binlerce Amerikalıya yardımcı olabileceğini söyledikleri bir ilacı ödemeye başlaması için federal hükümetle aylardır lobi yapan Alzheimer Derneği de dahil olmak üzere savunuculuk grupları tarafından eleştirildi.
Leqembi, hastalığın altında yatan biyolojiyi hedef alarak Alzheimer’ı yavaşlattığı ikna edici bir şekilde gösterilen ilk ilaçtır. İlerlemedeki gecikme yaklaşık beş aydır ve bazı uzmanlar bu farkın insanların yaşamlarını anlamlı bir şekilde iyileştirmek için yeterli olup olmadığı konusunda hemfikir değildir.
Ancak çoğu FDA panelisti, Eisai’nin hastaların bilişsel yetenekleri ve işlevselliğinde önemli farklılıklar gösterdiğini ve aynı zamanda bakıcılar için azaltılmış yük gösterdiğini söyledikleri sonuçlardan etkilendi.
Çalışma, bilişsel işlevin temel göstergelerini ölçen bir ölçek kullanarak hastaları 18 ay boyunca takip etti. Denemenin sonunda, Leqembi alan hastalar, sahte bir infüzyon alan hastalardan daha yavaş düşüş gösterdi – ölçekte yarım puandan daha az bir fark -.
İlaç ayrıca, beynin şişmesi ve beyin damarlarında küçük kanamalar dahil olmak üzere potansiyel olarak ciddi yan etkilerle ilişkilendirildi.
Çalışma sırasında Leqembi alan üç hasta, ikisi beyin kanamasına bağlı felç geçirdikten sonra öldü. Ancak FDA eleştirmenleri, kanama riskini artırabilen kan sulandırıcı ilaçların kullanımı da dahil olmak üzere, hastaları etkileyen diğer altta yatan faktörler nedeniyle ilacın ölümlerde rol oynayıp oynamadığının net olmadığını söylediler.
Panele başkanlık eden Arizona Üniversitesi’nden Dr. Robert Alexander, “Yan etkiler var” dedi. “Ama izlenebilirler ve bence faydası açık.”
